A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, aprovou um novo medicamento para tratar a atrofia muscular espinhal (AME), doença genética rara que provoca fraqueza e perda progressiva dos músculos.

Chamado Isembyld, o tratamento tem como princípio ativo o apitegromab-mstn e foi autorizado para adultos e crianças a partir de 2 anos que já recebem uma terapia direcionada ao gene SMN2.

A substância também vem sendo estudada para outra finalidade: preservar os músculos de pessoas que perdem peso com a tirzepatida, princípio ativo do Mounjaro.

Um estudo de fase 2 publicado na revista científica Nature Medicine mostrou resultados considerados promissores, mas o uso combinado ainda é experimental e não foi aprovado pela FDA para o tratamento da obesidade.

Como funciona o novo tratamento

A AME é causada por alterações genéticas que prejudicam a produção de uma proteína necessária para a sobrevivência dos neurônios responsáveis pelos movimentos. Com o avanço da doença, os músculos ficam cada vez mais fracos, o que pode comprometer atividades como sentar, caminhar e respirar.

Tratamentos disponíveis atualmente conseguem agir sobre a origem genética da doença e aumentar a produção da proteína necessária para preservar os neurônios. O apitegromab funciona de maneira diferente, pois atua diretamente nos músculos.

O medicamento bloqueia a ativação da miostatina, proteína que naturalmente limita o crescimento muscular. Na prática, a estratégia busca aumentar a capacidade dos músculos e melhorar os movimentos dos pacientes, complementando os tratamentos já utilizados contra a doença.

Melhora dos movimentos

A aprovação foi baseada em um estudo com 188 pacientes, entre 2 e 21 anos, que não conseguiam caminhar ou se movimentar de forma independente e já utilizavam uma terapia direcionada ao gene SMN2.

Durante 52 semanas, os participantes receberam apitegromab ou placebo por infusão intravenosa a cada quatro semanas. A principal análise considerou 156 crianças, com idades entre 2 e 12 anos.

Entre as crianças que receberam a dose de 10 mg/kg, 34,2% tiveram uma melhora considerada clinicamente significativa na função motora, em comparação com 13,5% no grupo que recebeu placebo.

As reações adversas mais frequentes incluíram infecções das vias respiratórias superiores, vômitos, tosse, dor de cabeça, gastroenterite e faringite. A FDA também alerta para o risco de fraturas e recomenda cuidados relacionados à gravidez devido ao potencial de danos ao feto.

E onde entra o Mounjaro?

Além do tratamento da AME, pesquisadores investigam se o apitegromab pode ajudar a enfrentar um problema associado ao emagrecimento: junto com a gordura corporal, uma pessoa também pode perder parte da massa magra, que inclui principalmente músculos.

A possibilidade foi analisada no estudo EMBRAZE, de fase 2, que acompanhou 102 adultos com sobrepeso ou obesidade, sem a diabetes, em sete centros dos Estados Unidos. Todos receberam tirzepatida, enquanto metade também recebeu apitegromab e a outra metade, placebo.

Após 24 semanas, a perda total de peso foi semelhante nos dois grupos, mas os participantes tratados com apitegromab perderam, em média, 1,9 kg a menos de massa magra.

Segundo os pesquisadores, o resultado representou uma preservação relativa de 54,9% da massa magra. Os eventos adversos foram registrados em 76% das pessoas que receberam apitegromab e em 71% das que receberam placebo.

Uso com tirzepatida ainda é experimental

Apesar dos resultados, o estudo envolveu somente 102 participantes e acompanhou os voluntários por 24 semanas, período ainda limitado para determinar os efeitos da estratégia no longo prazo. A pesquisa também foi financiada pela Scholar Rock, fabricante do apitegromab, que participou do desenvolvimento e da análise do estudo.

A aprovação concedida pela FDA, portanto, vale para o tratamento da atrofia muscular espinhal nas condições determinadas pela agência. O uso do apitegromab para preservar massa muscular durante o emagrecimento com tirzepatida continua sendo investigado e ainda não é uma indicação aprovada nos Estados Unidos.

Isabella França

METRÓPOLES