A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou na segunda-feira (18) duas novas indicações para o medicamento Tibsovo (ivosidebine), uma terapia-alvo para o câncer disponibilizada pelo laboratório Servier. A aprovação disponibiliza o tratamento para pacientes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA), um tipo de câncer que afeta as células da medula óssea.

O aval acontece para duas situações: em associação com outro medicamento chamado azacitidina para pacientes com LMA com mutação no gene IDH1 recém-diagnosticados e que não foram elegíveis para quimioterapia; e para pessoas com o câncer com IDH1 mutado que não responderam adequadamente ao tratamento anterior.

O medicamento já estava disponível no Brasil desde 2024 para o tratamento de colangiocarcinoma avançado ou metastático com mutação em IDH1, câncer raro que afeta as vias biliares.

A LMA é um tipo agressivo de câncer de sangue e responde por cerca de 20% a 30% dos casos de leucemia no Brasil. De acordo com o Instituto Nacional do Câncer (Inca), para o triênio 2023-2025, são previstos 11,5 mil novos casos de leucemia por ano no país, o que representa entre 2,3 mil e 3,4 mil diagnósticos anuais do câncer.

A doença leva ao acúmulo de células imaturas, chamadas blastos, que dificultam a formação de glóbulos vermelhos, brancos e plaquetas, causando sintomas como fadiga intensa, maior risco de infecções e sangramentos. O tratamento da LMA pode incluir quimioterapia, terapias-alvo e, em alguns casos, transplante de medula óssea.

Como funciona o tratamento?

A aprovação das novas indicações de Tibsovo para LMA foram baseadas pelos resultados do estudo clínico de fase 3, que demonstrou eficácia e segurança da terapia para retardar ou impedir o crescimento do câncer em pacientes com mutação no gene IDH1 R132 -- condição que deve ser avaliada por meio de testes genéticos.

Segundo o estudo, a combinação de Tibsovo com azacitidina demonstrou benefícios clínicos significativos em pacientes com LMA recém-diagnosticada com mutação em IDH1 que não eram elegíveis à quimioterapia intensiva. O tratamento resultou em um maior tempo de sobrevida: 29,3 meses, em comparação a 7,9 meses no grupo controle. Isso significa uma redução de 56% no risco de morte.

Além disso, quase metade dos pacientes tratados alcançou a remissão completa do câncer (47%, contra 15% do grupo controle) e uma proporção significativamente maior atingiu independência transfusional, ou seja, não precisou mais de transfusões de sangue (46%, contra 18% do grupo controle).

"Esses resultados reforçam o potencial da combinação como uma nova opção terapêutica eficaz e bem tolerada para essa população de difícil tratamento", afirma Fabio Pires, hematologista do Einstein Hospital Israelita.

Outro estudo, feito com 174 participantes com LMA, mutação no gene IDH1 e que não respondiam ao tratamento, mostrou que o uso do medicamento resultou em uma taxa de remissão completa de 30,4% após dois a seis meses do início da terapia.

O medicamento também impactou positivamente a independência transfusional: 37,3% dos pacientes inicialmente dependentes de transfusões de glóbulos vermelhos e/ou plaquetas tornaram-se independentes em até 56 dias, enquanto 59,4% dos já independentes mantiveram essa condição no mesmo período.

"O Tibsovo foi o primeiro inibidor de IDH1 mutado aprovado na Europa, em maio de 2023, e nos EUA, em agosto de 2021. A aprovação desta indicação no Brasil introduz no país a primeira terapia direcionada para mutação em IDH1 em pacientes com leucemia mieloide aguda recém diagnosticada, inelegível a quimioterapia intensiva ou pacientes com LMA recidivada, ou refratárias com a mesma mutação, oferecendo nova alternativa terapêutica para um grupo de pacientes com poucas opções de tratamento", afirma Fernanda Salek, diretora de Oncologia da Servier do Brasil, em comunicado.

Gabriela Maraccini, da CNN